先天性再生障碍性贫血(CDA)是一种罕见的遗传性血液类疾病，世界发病率为每年不到1000个病例，超过90%的患者可在1岁内确诊。CDA发病症状为，患者身体无法产生足够红细胞，而红细胞是运输氧气的主要载体，从而导致身体各组织器官无法得到足够的氧气，最终导致衰竭，从而导致患者过早死亡。

       David Levy是美国伊利诺伊州Northbrook市的的一名CDA患者，今年35岁。他的病情十分严重，24岁时，由于无法忍受的疼痛他从研究生学院退学，并在接下来的几年中没有正常的社交活动，他无法工作、上学，甚至无法与交朋友，所有的精力都集中在对抗病魔上。然而，病情还是日益加重，他32岁时每二或三周输入的血液量已相当于将全身血液更换一遍，失去脾脏，由于肝脏过大，并经常输血，产生了严重的副作用，比如铁中毒和心悸。被病魔折磨的痛苦不堪的他曾说：“我受够了疼痛，我很生气甚至绝望，我太想要被治愈了。”

        Damiano Rondelli博士是美国伊利诺伊大学血液学的一名教授，David  Levy曾经了解到Rondelli的工作，并给Rondelli发了邮件，希望得到帮助。Damiano Rondelli博士说：“对于患有血液疾病的成年人来说，治疗选择常常受到限制，因为他们的病症并没有严重到需要接受高风险的治疗，或者他们的病症会严重到无法忍受在移植过程中使用的有毒性的药物。”

        CDA典型的方法是通过干细胞移植来接管患者的骨髓，但在此之前需要接受化疗和放疗。然而David Levy的病情太过严重，已无法接受化疗和放疗。Rondelli和同事当时正在研究治疗镰状细胞疾病的方法，此类患者也无法接受化疗。于是将这个方法应用于David Levy的治疗上，2014年他终于接受了干细胞移植手术。

       今年35岁的David Levy说：“移植很困难，而且我还有并发症，但是现在我已经恢复正常了。现在时常还会感觉疼痛，并且由于多年来没得到合适的治疗，我的身体还会有些问题，但是我现在能独立生活了。对我来说这是最重要的事。”

       接受移植手术之后，David Levy完成了他的心理学博士学位，现在正在一家行为健康医院进行康复治疗。目前为止没有疾病复发的迹象。Rondelli说：“这种移植方法代表了一种适用于多种成年人先天性贫血症的安全疗法，或许是目前唯一的可行方法。”

       这是世界首例采用干细胞移植治愈先天性再生障碍性贫血的案例，更是干细胞移植在医学领域的又一突破，干细胞为先天性再生障碍性贫血患者，特别是成年患者带来曙光。