干细胞治疗完全缺乏免疫力（ADA-SCID）再创新突破，日前在美国一项二期临床试验中，UCLA的研究人员通过修饰患者自体干细胞成功治愈了9名ADA-SCID患儿，使他们过上正常人生活。

       完全缺乏免疫力（ADA-SCID）是一种罕见的由基因突变引起的新生儿疾病，如果在出生的一年内不进行治疗，极有可能导致死亡。这类患儿通常被称作bubble baby，即泡沫婴儿，由于先天缺乏腺苷脱氨酶而导致完全没有免疫力，不能抵抗任何感染，需在完全无菌的环境中生存，即使轻微的感冒也可能致命。

       目前，有两种常用的针对ADA-SCID的治疗方案，一种是每周注射两次腺苷脱氨酶，这一治疗是终生疗程的，费用非常昂贵，且不能达到拥有最佳免疫力的效果。另一种是进行骨髓移植，但配型困难，且会出现排异现象。

       加州大学洛杉矶分校的研究人员已经开发出一种干细胞基因治疗ADA-SCID的方法，通过纠正ADA-SCID突变进行基因修饰来达到治愈目的。造血干细胞是一种未分化的细胞，它可以创建不同类型的血液细胞。研究人员在患者自身的造血干细胞中插入负责制备腺苷脱氨酶的基因，将每个儿童骨髓中取出的造血干细胞进行了校正。每个孩子都接受了他们自己的校正造血干细胞移植。

       在一项二期临床试验中，Donald Kohn博士所带领的团队对十名未找到骨髓配型的儿童进行了治疗，其中9名十岁以下儿童完全被治愈，不再需要注射ERT酶，3名不再需要注射免疫球蛋白。他们不再需要被孤立，能够过上正常的生活，可以在外面玩、去学校、接受免疫接种，最重要的是可以接受一般的疾病，如感冒或耳部感染的治疗。另一名已处于青少年的儿童没有出现免疫恢复的现象。几期的临床试验中，共治愈了超过30名儿童。

       干细胞移植疗法，打破原有的药物治疗及手术治疗方法，为ADA-SCID患儿带来新的希望。