基因编辑技术专家Editas医药公司最近宣布和位于意大利米兰的SR-TIGET达成了一项为期三年的合作协议，双方将致力于利用最新的基因编辑技术开发新一代干细胞疗法和T细胞疗法。

尽管SR-TIGHT甚少出现在大众眼前，但是该机构在基因疗法等领域有着深厚底蕴。此前SR-TIGHT已经和英国葛兰素史克公司建立了广泛的合作关系，双方开发的用于治疗罕见病bubble boy syndrome的干细胞疗法Strimvelis刚刚在欧洲市场获准上市。此外，去年一月份SR-TIGHT还和制药巨头百健公司达成关于A型血友病和B型血友病的基因疗法开发协议。

而此次与Editas公司合作中，SR-TIGHT方面负责人是享誉世界的慢病毒基因疗法和血液病学专家Dr. Luigi Naldini。双方将致力于开发关于血液和骨髓相关疾病方面的新疗法。

作为基因疗法领域中的先驱者，Editas公司今年“顶风”完成了总额9440万美元的IPO计划。公司主打时下最为热门的基因编辑技术CRISPR-Cas9。公司预计明年将开始起第一个人类临床研究。不过如今看来Editas公司已经落后其老对手——宾州大学。宾州大学的研究人员已经想NIH和FDA提交了相关申请，FDA将于最近决定是否批准其今年开展相关研究。此外，来自中国的研究团体上周宣布，已经获得批准开展利用CRISPR技术的临床研究。该研究最快将于本月开始。

目前Editas公司重点布局的方向包括罕见病杜氏肌营养不良以及造血干/祖细胞（HSPCs）的研究。在最近公布的一份关于HSPCs的体内研究数据显示，该疗法能够持续显着改善造血功能，同时基因编辑并未改变HSPCs重建和分化特性。

CRISPR技术的问世，让人类多了一种对抗疾病的利器，如今这一领域中已经有众多强有力的竞争者杀入，谁能够拔得头筹则会在这一市场中占据很大优势。

编者按：

本次合作研究协议的签订，不仅是给CRISPR技术的发展提供了动力，而且是干细胞疗法面临的一次重大机遇。

目前，干细胞疗法还处在研究发展阶段，人们对其了解并不是很多。特别是牙髓干细胞，在国内面临一种较为“尴尬”的处境。虽然已有许多研究结果及临床实例证明，牙髓干细胞提取简便、生物活性强、免疫原性低，可有效干预治疗140多种疾病，且一人储存，全家都能使用.然而，在国内，人们对牙髓干细胞的认知度偏低。这与我国牙髓干细胞相关技术起步较晚有重要关系：日本的牙齿银行，建立于2005年；美国的乳牙银行，建立于2006年；而我国的泓信牙髓干细胞库，到2014年才建立。虽然在之后我国医学专家的努力研究下，国内牙髓干细胞提取制备、储存、临床应用等技术已逐渐成熟，但还缺乏能让人们深入了解牙髓干细胞的契机。而本次合作研究协议的签订，必能产生大量干细胞临床治疗的成功案例，这将有利于牙髓干细胞更快进入人们的视线，实现迅速发展。