在美国近期开展的一项早期试验结果显示，接受实验性干细胞治疗的两名癫痫患者在治疗一年后癫痫发作完全减少。该研究初步结果在上周波士顿召开的国际干细胞研究学会年会上发布。该疗法是向大脑注射一种干细胞培养的神经元，旨在抑制电活动，以停止癫痫发作。由总部位于旧金山的Neurona Therapeutics开发的NRTX-1001是来自多能干细胞的人类MGE型抑制性γ-氨基丁酸能中间神经元。NRTX-1001的第一个适应症是治疗耐药性局灶性癫痫，抑制性神经元靶向癫痫发作区，以增强GABA能抑制，降低癫痫发作活动，并修复受影响的神经网络。NRTX-1001以单次剂量给药，旨在持续并提供长期癫痫抑制。在临床前研究中，NRTX-1001的大多数治疗组能免除癫痫发作，并且没有显示出剂量限制性毒性的迹象。

临床前安全性和疗效数据让FDA批准NRTX-1001用于耐药性颞叶癫痫的I/II期临床试验(NCT05135091)。在细胞治疗后，患者每月癫痫发作减少了90%以上，并且在随访期的第七个月之后没有任何癫痫发作。该患者在认知测试中的记忆分数也有所提高。英国癫痫研究所首席执行官马克辛·斯米顿说表示，对于癫痫发作未得到控制的30%的癫痫患者，我们迫切需要新的和创新的治疗方法。特别是个性化药物如干细胞和基因治疗研究提供了很大的希望。

牛津大学医学研究委员会核酸治疗加速器实验室的生物学负责人彼得奥利弗教授对此评价说，这项新的早期临床试验数据表明，递送这些抑制性神经元可以显着减少数量两名局灶性癫痫患者的发作。这种类型的细胞疗法具有巨大的潜力，可以作为这种类型癫痫的手术干预的替代方法，并且适用于那些对药物没有反应的人。由于大多数癫痫病例可归因于大脑内的受体表达差异（由于突变），因此从理论上纠正这些可能会降低大脑中发生电性癫痫发作的可能性。另外，在癫痫持续状态期间，兴奋性超负荷有时会杀死神经元，尤其是海马内的神经元。随着时间的流逝，这实际上会使病情恶化，并导致颞叶癫痫症（TLE）的发展。

虽然抗癫痫药可以改善癫痫发作，但对颞叶造成的损害通常是不可逆的和永久的，目前的疗法并未解决这一问题。近年来，来自临床前和临床研究的证据表明，炎症可能既是癫痫的结果，也是癫痫的原因。越来越多的证据表明，间充质干细胞除了修复功能，还具有显著的免疫调节和抗炎特性。

外伤性癫痫

图片2013年，我国湖北医药学院附属医院神经外科开展了一项研究，使用脐带间充质干细胞移植联合高压氧治疗外伤性癫痫。该研究收治了48名早发外伤性癫痫患者，随机平均分配到联合治疗组和单一治疗组。单一治疗组仅采用高压氧治疗，而联合治疗组在其基础上，还通过蛛网膜下腔注射脐带间充质干细胞，每7天移植一次，共4次。结果显示，联合脐带间充质干细胞治疗显著提高了高压氧治疗的总有效率。联合治疗组的总有效率(95.83%)显著优于单一治疗组(33.33%)，安全性高，其差异具有统计学意义(P<0.05).

难治性癫痫
2017年，针对难治性癫痫患者，开展一项I期开放标签临床试验，使用间充质干细胞联合标准抗癫痫药物治疗。22名难治性癫痫患者被分配到治疗组和对照组。在对照组中，12名患者只接受标准抗癫痫药物治疗；而治疗组的10名患者还要接受2次间充质干细胞治疗，一次静脉给药一次鞘内注射，剂量都是1×10^5个细胞/kg。细胞治疗组在总缓解率上有明显优势（80%）：10名患者中有8人对药物有反应，其中3人完全缓解（一年及以上无癫痫发作）。而对照组（16.7%）仅2人有反应，没有完全缓解的患者。

耐药性癫痫
2021年，科学家又针对耐药性癫痫患者，开展一项I/II期开放标签临床试验。这项研究共收治了67名患者，其中33人进入对照组，接受标准抗癫痫药物治疗。另外34名患者，在药物治疗基础上接受一个或两个疗程的间充质干细胞治疗。细胞治疗间隔6个月，每个疗程又由一周内的一次静脉输注和一次鞘内注射组成。根据医院焦虑和抑郁量表（HADS）和脑电图（EEG），细胞治疗组分别观察到焦虑和抑郁评分和阵发性癫痫样活动降低，简易精神状态评价量表（MMSE）评分也有所改善。

间充质干细胞由于具有多向分化潜能、造血支持、组织修复、免疫调节等特性，一直是科学研究的焦点。特别是在炎症性疾病的治疗上，间充质干细胞表现出良好的应用前景。目前的多项临床研究均表明，间充质干细胞可能通过释放营养因子和抗炎因子，帮助维持大脑受损区域的神经元稳态，有助于抑制癫痫的发生。