干细胞治疗帕金森成为国内外聚焦突破口，有哪些临床新进展？
时间：2019-11-06
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很多科学家都在寻找治疗帕金森的新疗法，干细胞疗法被专家团队设为临床新目标。在理解未来科学第47期讲座中，中国科学院动物研究所研究员、干细胞与生殖生物学国家重点实验室副主任李伟分享中得知：干细胞研究团队的实际应用案例在中科院动物研究所。
帕金森是一种神经退化性疾病，大脑的神经元死亡无法分泌多巴胺，一般疾病是可以清晰的知道病情的发展方向，而帕金森不可以，你无法确定病情将会如何发展。
多巴胺能神经元数量可以靠干细胞移植来补充，同时增加多巴胺的分泌，也是目前最有潜质的帕金森治疗新方法。
很多科学家都在寻找治疗帕金森的新疗法，干细胞疗法被专家团队设为临床新目标。在理解未来科学第47期讲座中，中国科学院动物研究所研究员、干细胞与生殖生物学国家重点实验室副主任李伟分享中得知：干细胞研究团队的实际应用案例在中科院动物研究所。已经在长达12年的基础研究和临床前研究的基础之上，开启并完成了多例帕金森病患者的干细胞治疗临床研究，也进行了持续性的随访，得出结论现阶段的研究是非常安全的。此项结论推动了再生医学稳步向前。
帕金森创新疗法（Nourianz）发布上市
据了解美国FDA批准了日本协和麒麟株式会社的帕金森创新疗法（Nourianz）发布上市。是一种口服给药的选择性腺苷A2A受体拮抗剂，可以选择性阻断腺苷A2A受体，让多巴胺神经元的退行性病变减缓。这种疗法作为左旋多巴/卡比多巴的辅助疗法，对于治疗经历“关闭”期（病情加剧行走困难）的帕金森成人患者很有效。
此种疗法还是经历了黑暗期的，曾在十年前申请过上市 ，却以失败告终。经历了十年的不懈努力，终于取得了新的成功，获FDA通过上市。
然而药物并不是功能性的，只能起到缓解的作用，想要从根本上解决神经元死亡问题才是关键。治疗帕金森的药物只能缓解症状，不能从根本上阻止多巴胺能神经元的变性死亡。此时专家们把目光移向了干细胞，或许它才是帕金森病患的“救星”。
干细胞移植治疗帕金森将成为新的突破口
据了解日本政府已经允许京都大学运用诱导多能干细胞（iPS细胞）治疗帕金森通过临床进行试验。国内《人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病》通过备案，在2017年正式开启，这也是全世界首批基于配型开展的多能干细胞分化细胞临床移植研究项目，此项目在clinicaltrials.gov网站上有记载，记载编号为NCT03119636，在郑州大学第一附属医院展开。
今年，Cell Transplant杂志上已经发表结果显示：7名帕金森病人移植人神经元前体细胞，在四年的随访过程中，并无免疫排斥反应和严重的副作用。在干细胞移植1年左右，7名病人在肢体运动功能上就有了明显的改善。
近些年一种人类孤雌生殖神经干细胞ISC-hpNSC备受关注，它不仅可以分化多巴胺神经元，还能够释放大脑保护剂，又是一治疗帕金森的新方法。
2017年人类孤雌生殖神经干细胞ISC-hpNSC的I期临 6个月的临床数据显示，人类神经干细胞或成为帕金森病的治疗新方法。2018年，科研人员表示不同剂量人类孤雌生殖神经干细胞ISC-hpNSC的治疗研究结果：注射3千万个细胞的病人的生活质量改善了17%，而注射5千万个细胞的病人在移植6个月后生活质量改善了47%。
临床数据表明，干细胞治疗帕金森效果显著，应该增加更多的临床实验来证明注射剂量和注射方法对于治疗效果的影响，找到对于患者最安全最有益的最佳方案。
干细胞治疗帕金森前景广大
现在社会虽然疾病多样化，但并没有影响平均寿命的延长趋势，因为任何一种疾病通过专家的探索研究都会找到一个切实有效的解决方案。目前帕金森进入了中老年患病率最高排名的前三甲，因此帕金森治疗成为了专家们科学研究的重点，经过临床实验表明，干细胞或许会给病患们带来更多新的惊喜。