自闭症（发育障碍类疾病）一般指儿童孤独症，起病于婴幼儿期，主要表现为不同程度的言语发育障碍、约有3/4的患者伴有明显的精神发育迟滞。

在70年代之前，自闭症非常罕见，每10万人里也只能诊断出几个人而已，从90年代开始，自闭症的诊断率快速上升，到了21世纪，按照美国疾病中心（CDC）的数据，每68个人当中就有一个是自闭症，更激进一点的猜测是每45个人里就有一个是自闭症。

最早系统描述和诊断自闭症的是美国约翰霍普金斯大学的医生利奥 . 坎纳（Leo Kanner），坎纳医生是犹太人，出生在奥地利，1924年移民到美国（按照他自己的说法，如果不去美国，他十有八九会死在纳粹集中营里）。1943年他在一篇论文里最早描述和定义了自闭症，论文里分析了11名儿童病例，这些病例的共同特点就是他们不愿意跟其他人有任何互动行为，当父母把他们抱起来的时候，他会保持原有的僵硬体态，不会像普通孩子一样“贴”或者“裹”在爸爸妈妈身上。

自闭症到底是什么？

自闭症（发育障碍类疾病）一般指儿童孤独症，起病于婴幼儿期，主要表现为不同程度的言语发育障碍、约有3/4的患者伴有明显的精神发育迟滞。自闭症患者，通常被称为“星星的孩子”，他们无法与家人或同伴有效沟通，还有许多重复刻板等行为指征。这种先天性的神经发育疾病困扰着全世界难以数计的孩子和他们的家庭， 据估计，目前全球约有3500万人患有自闭症，而在我国的自闭症患者达到了150万，这一庞大的数字后面，是一百五十万张迷茫、困惑、哀伤的面容。

英国一个慈善团体——Autistica公布的一份报告，患有自闭症谱系障碍的人群平均寿命比普通人短18年。同时患有自闭症谱系障碍和智力障碍的人会去世得更早，平均比普通人早大约30年。

据了解，目前尚未有针对自闭症治疗的有效药物及治疗手段，临床主要通过教育训练、心理疗法、音乐疗法、游戏疗法、中医疗法以及某些药物辅助治疗等传统方法，纠正患者的异常行为，促进患者正常发展，使其掌握一些基本的生活和学习技能，具备一定的生活自理能力。但是这些传统的治疗手段，仅能使极少数的患者回归社会，回归后也只能进行一些言语交流较少、机械重复性较高的工作，大部分患者仍然处于生活难以自理的状态。而且这些传统的治疗方法耗时费力，还需要患者家庭以及社会付出难以承受的精神和经济方面双重的巨大压力。

自闭症研究中的干细胞疗法

2009年，山东省交通医院神经内科细胞治疗中心的刘敏医生等人对42例自闭症患者进行干细胞治疗，总有效率达70%以上，明显高于对照组的传统康复训练治疗，。而且并无任何副作用。

湖北医药学院的杨华强医生对两名病程分别为7年和9年、经过常规治疗效果欠佳的患者进行干细胞治疗，两名患者治疗后较治疗前明显好转，移植过程中及治疗后未出现严重的并发症和明显的不良反应。

美国CNN电视台在2017年报道了佛罗里达州罗克利奇市的一个脐带血干细胞减轻儿童自闭症症状与行为的临床试验。

脐带血干细胞被用于大约80多种不同疾病的治疗，包括癌症和血液疾病。现在，一个临床试验报告表明，他们可能会帮助自闭症儿童康复。虽然这仅仅只是一项试验，但是引起了极大的关注。

乔安妮·库尔兹伯格（Joanne Kurtzberg）博士是国际著名的儿童血液学、肿瘤学、脐带血储存和移植，以及脐带血在细胞治疗及再生医学新应用方面的专家，在过去的20年里，乔安妮·库尔兹伯格在杜克大学建立了一个世界闻名的治疗儿童癌症、血液疾病、免疫缺陷、血红蛋白疾病和遗传性代谢疾病的儿童移植治疗中心。2010年，乔安妮·库尔兹伯格又在杜克大学建立了朱利安罗伯逊细胞和移植治疗中心。

“脐带血是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液，其中含有多种类型的细胞。”库尔兹伯格博士表示，“我们希望这些细胞有助于重建大脑连接。”

在库尔兹伯格博士及其团队的临床试验中，包括5岁开始接受治疗的格雷西在内，70％的自闭症儿童都得到了改善。

“相较接受临床试验前，患儿一天75％的时间受自闭症的影响，接受临床试验后，降到了10％。不管是（脐带血）干细胞的作用还是自然进展，格雷西确实发生了变化，这在过去是难以想象的。”吉娜的母亲说。

虽然还没有完全治愈，但我认为她的各种能力正在曲线上升。”格雷西的父亲韦德·格雷戈里表示。

研究人员说，虽然这是一个小的Ⅰ期研究，只是为了表明治疗过程是安全的，但他们已经向格雷戈里一家发出Ⅱ期研究的邀请，希望能给吉娜带来更大的变化。

目前还没有针对自闭症的特效药，但确实有一些自闭症患者需要服药，但那些药物是为了应对自闭症的伴生症状，比如癫痫，焦虑以及多动症的，对自闭症的核心问题，即社交沟通障碍和刻板行为并没有改善作用。

本篇整理的研究案例，均显示出干细胞技术在自闭症治疗研究上所展现出的前景，不过干细胞对自闭症的治疗目前还处于初级阶段，医学工作者们仍在科研与临床实验领域中努力奋战。希望有一天，我们抬首远眺，弥望的都是孩子们甜甜的笑脸，世界上不再有一颗“小孤星”。