干细胞疗法可有效治疗多发性硬化症
时间:2017-06-06
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多发性硬化症是一种常见的中枢神经脱髓鞘疾病,多发性硬化症患者大脑神经会出现多发性炎性脱髓鞘斑,且发病部位、程度各异。全球已有260万人患有此病。患者的常见症状包括视力模糊、极度疲劳、部分或完全瘫痪等等。此前,传统方法无法有效治疗此病症,干细胞移植是一种全新的尝试。
多发性硬化症是一种常见的中枢神经脱髓鞘疾病,多发性硬化症患者大脑神经会出现多发性炎性脱髓鞘斑,且发病部位、程度各异。全球已有260万人患有此病。患者的常见症状包括视力模糊、极度疲劳、部分或完全瘫痪等等。此前,传统方法无法有效治疗此病症,干细胞移植是一种全新的尝试。
化疗+干细胞移植:重塑免疫系统,扭转错误攻击
这种治疗方案会瓦解掉机体原有的免疫系统,并通过移植造血干细胞重新构建一个新系统。再生的免疫体系能够清除早期患者大脑中所有的炎症病灶,并维持长时间的监控功能,对病情实现持久的控制。
接受治疗的患者大脑中没有再检测到活跃的炎症病变。他们不需要再服用控制病情的常用药物。70%的患者病情得到了完全的控制。40%的受试对象包括视力丧失、肌肉无力、身体失衡等在内的症状出现减缓和逆转。
研究部分
这一创新方案将化疗、干细胞移植结合起来,成功治疗了23名急性MS患者,将他们的大脑病变、复发率近乎控制为零。临床Ⅱ期的结果显示,23名治疗后幸存的患者中有8名已经7年多时间没有出现过复发。这是现有治疗手段达不到的成效。
通常,大脑萎缩的平均速度常常用于衡量MS病情发展。接受治疗后,患者大脑的平均萎缩速度恢复至正常水平。其中一些患者甚至已经重新开始了正常的生活,包括工作、上学、结婚、生子。
Freedman教授表示,这一干预疗法主要适用于早期患者。尽管目前的临床试验规模相对较小,但是成功率较高,且相比于任何已有治疗手段,它的预后效果最佳。但是,这一治疗手段相对较复杂,只有在MS治疗、干细胞移植领域有着丰富经验的专家和医生才能操作。
临床试验
目前一系列利用自身造血干细胞移植来治疗多发性硬化症的疗法都正在进行,包括2015年3月进行的ASTIMS试验,这项试验对21名复发缓解型多发性硬化症患者(患者个体有不同的疾病症状)以及进展型多发性硬化症患者(患者残疾并不因疾病的复发)进行研究;相比较利用药物米托蒽醌治疗的患者而言,接受自身造血干细胞移植疗法的患者疾病的复发率明显下降了。
英国是进行随机临床试验MIST多个国家中的一个(多个国家包括英国、美国、瑞典和巴西),多个接受自身造血干细胞移植疗法的患者都表现出了积极性的可喜结果,患者表示他们机体的多发性硬化症症状得到了明显改善和逆转,而且MRI扫描结果也显示患者机体中并未活动性疾病的证据,所有的临床试验结果都将于2017年进行公布,而且很多患者也都期待积极性数据的早日公布。
干细胞移植治疗后疾病停止进展
目前正在加拿大进行的一项自身造血干细胞移植临床试验结果提出了多发性硬化症患者疾病复发率和疾病活动性的明显变化,其中大约70%的患者都表现出了疾病进展完全停止的迹象。
患者Eric Thompson的故事为自身造血干细胞移植疗法在多发性硬化症患者中的应用起到了极大的推动作用,但同时我们不应当忽视该疗法带来的风险以及成本花费;多发性硬化症协会生物医学研究所的主任Sorrel Bickley认为,这项积极性的疗法往往会伴随一定风险的存在,其需要经过专家们的再次确认,同时也应当在认证中心进行实施。我们并不清楚自身造血干细胞移植疗法带来的长期效应,这就强调了后期临床试验的重要性。
除造血干细胞外,人体中还含有多种干细胞,如牙髓干细胞、脐带干细胞、脂肪干细胞等,这几种干细胞都属于间充质干细胞。其中,牙髓干细胞的活性是其他来源干细胞的三倍以上,能有效干预神经系统、免疫系统等200余种疾病。