今年11月1日，“靶向基因编辑建立神经系统疾病猴模型及干细胞治疗研究”项目作为中国国家重点研发计划项目在昆明理工大学启动，该项目将为治疗困扰人类神经系统疾病提供理论和实践基础，通过实验研究回答干细胞临床应用问题。

项目基于国际领先的灵长类靶向基因编辑和干细胞技术平台建立PD，ALS和RTT疾病动物模型，ESCs，iPSCs和NTESCs不同类型多能干细胞系及相应神经分化和培养体系，通过对不同类型疾病、不同发病人群以及疾病的不同遗传突变类型建立对应的干细胞治疗策略，回答安全性和有效性这两大干细胞治疗临床应用的最关键问，最终为干细胞治疗人类神经系统疾病奠定基础。

云南是中国最早进行灵长类动物相关研究的省份，资源丰厚。去年，昆明理工大学实现了单个神经上皮干细胞克隆扩增，为项目研究创造了条件。项目由昆明理工大学、云南省灵长类生物医药学重点实验室、首都医科大学宣武医院以及中国科学院动物研究所共同承担，计划期为五年，前期将完成模型、干细胞移植方法的体系建立，后期开展动物干细胞移植。

昆明理工大学牛昱宇教授表示，干细胞治疗已成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径，但干细胞治疗仍然存在巨大风险。建立与人类神经系统疾病高度相似的灵长类动物模型，开展从多能干细胞建系、分化、培养到移植完整干细胞治疗路线的临床前治疗安全性和有效性的评估，对干细胞治疗和标准的建立有着重大意义。

牛昱宇介绍，这项技术研究目前仅有中国、美国、日本在进行，中国领先于美国。开展以干细胞为基础的细胞和基因治疗评价，不仅能增强中国在相关领域的自主创新能力，促进基础研究与转化应用领域的有机结合，还将全面提升国家在生命科学和生物医药领域基础和临床研究的国际影响力和竞争力。