目前，许多神经系统疾病难以治愈。难治性神经系统疾病患者常常遭受瘫痪、丧失社交功能、生活困难等折磨，给社会和家庭带来沉重的负担。促进神经功能恢复和延缓疾病进展是难治性神经疾病的主要治疗目标。人体的中枢神经系统在损伤后或退行性病变后，自我修复能力是有限的，有学者认为是脑部诱导神经干细胞增殖并向神经元分化的力量太弱所致。

牙髓干细胞具有自我更新和多向分化的潜能，是神经再生和修复的理想细胞来源。大量研究实验证明牙髓干细胞疗法的可行性和安全性，可能成为解决神经系统疾病的重要手段之一。早期，由中山大学孙逸仙纪念医院以及中山大学附属第七医院等单位组成的科研团队在国际干细胞学术期刊“StemCell International”发表了新成果，提供证据证明了牙髓干细胞具有潜力治疗神经系统疾病。

牙髓干细胞已经成为再生医学中最常用的成体干细胞。临床前研究表明，间充质干细胞疗法是神经系统疾病潜在的治疗方法。这项研究评估了神经系统疾病患者鞘内注射异基因牙髓干细胞的安全性和有效性。鞘内注射具有独特的特征，能够使牙髓干细胞直接迁移到中枢神经系统疾病患者的病变部位。这是一项开放标签的临床研究，2014年12月至2018年3月期间，共评估了14种疾病37例患者，其中脑梗塞12例，创伤性脑损伤1例，脑出血1例，老年痴呆症2例，运动神经元疾病5例，脊髓损伤4例，脊髓炎3例，脊髓小脑性共济失调2例，多系统萎缩症2例，急性播散性脑脊髓炎1例，脑病综合征1例，遗传性痉挛性截瘫1例，多发性硬化症1例，热射病1例。部分研究已在注册在中国临床试验注册中心（注册号：ChiCTR-INR-16008908），项目名称为《同种异体间充质干细胞治疗重型脑梗死患者的随机对照研究》。在这项临床研究中，符合条件的患者接受基线评估，并鞘内注射同种异体骨髓间充质干细胞，剂量为100万细胞/千克，连续4次治疗，每次治疗间隔一周。4次输注后，患者接受了至少6个月的随访。据临床试验数据，科研人员认为，重复鞘内注射同种异体牙髓干细胞治疗神经系统疾病是安全可行的，具有广阔的应用前景。

以下为部分神经系统疾病干细胞治疗案例：

1、牙髓干细胞治疗帕金森病
对8名帕金森受试者进行牙髓干细胞移植，随访1个月，采用帕金森病统一评分量表（UPDRS）对神经功能进行评定。结果发现，UPDRS分值均有所下降（分值越低表示神经功能缺损越轻）平均分数从（89.38±330.92）分降至（75.63±27.07）分，主要集中在肌强直和震颤的改善，说明牙髓干细胞疗法具有良好的改善功能。

2、牙髓干细胞治疗急性脊髓损伤
2021年2月，耶鲁大学和日本札幌医科大学的研究者共同发布了一项研究成果。他们利用患者的牙髓干细胞修复脊髓损伤，在II期临床试验中，所有13位接受牙髓干细胞静脉输注的患者六个月后神经功能均得到改善。超过一半患者的关键机能（如走路和用手）有了实质性改善。

3、牙髓干细胞治疗脑中风后遗症
研究人员纳入56例缺血性脑卒中患者作为试验对象，其中28例患者进行牙髓干细胞移植；另外28例则采用常规疗法作为对照组。干细胞疗法1个月后对2组患者NIHSS评分、ADL评级进行临床评价。2组脑卒中标准（NIHSS）评分、日常生活质量评定（ADL）分级较移植前均有改善，且移植组改善明显优于对照组。牙髓干细胞疗法组患者的后遗症状改善，生活质量提高。

4、牙髓干细胞治疗视神经脊髓炎 NMOSD
中国天津医科大学总医院开展的单臂试验已发表研究结果，该研究共入组15例NMOSD患者，使用牙髓干细胞进行静脉输注治疗，随访2年的结果显示患者的年复发率下降且EDSS评分改善，87%的患者在接受牙髓干细胞移植后2年内无复发。

5、牙髓干细胞治疗渐冻症ALS
临床研究：研究者共入选ALS患者9例，年龄32~65岁，男6例，女3例，平均(53.1±11.7)岁。病史8个月~3年，平均1.79年。将牙髓干细胞通过蛛网膜下腔植入患者体内，术后平卧3 d。所有患者均在移植前和移植后第1、 3、6个月进行Norris肌萎缩侧索硬化量表评分、功能独立性评定量表(FIM)、Barthel指数评定。9例患者移植后均出现肌肉束颤减轻(24 h内)，1周内最为明显；1个月内主动运动功能逐渐出现改善，呼吸动度、咀嚼恢复较为明显；2例患者移植后第3个月时自觉症状改善最为明显。移植后第1个月功能量表均体现出明显好转，评分变化差异明显。第3，6个月的评分，仅Norris量表体现出有效性。移植前和移植后第1，3，6个月Norris、FIM、Bathel评分变化。

牙髓干细胞治疗的临床应用为很多不可治愈的神经性疾病带来新的方法。除了细胞替代之外，牙髓干细胞通过免疫调节、营养作用、神经保护或血管发生的刺激都有一定的临床应用价值。牙髓干细胞在改善患者症状和生活质量方面具有巨大潜力，弥补了传统医学没有提供有效治疗的不足。