最新干细胞疗法与疾病治疗汇总（二）
时间：2018-01-12
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近年来，随着干细胞治疗、免疫细胞治疗和基因编辑等基础理论、技术手段和临床医疗探索研究的不断发展，细胞治疗产品为一些严重及难治性疾病提供了新的治疗思路与方法。
近年来，随着干细胞治疗、免疫细胞治疗和基因编辑等基础理论、技术手段和临床医疗探索研究的不断发展，细胞治疗产品为一些严重及难治性疾病提供了新的治疗思路与方法。
【6】PNAS：中性粒细胞疗法或可明显改善孕妇胎盘的发育
先兆子痫（pre-eclampsia）是一些怀孕女性经常会出现的疾病，其会导致胎盘中母源性血管发育不良，最后导致胎儿生长不良；据世界卫生组织数据显示，在发达国家和发展中国家中，先兆子痫是引发孕产妇及胎儿发病及死亡的主要原因，在所有怀孕女性中先兆子痫的发病率为2%-8%。
这项研究中研究者重点对中性粒细胞进行了深入研究，中性粒细胞是机体应对感染第一道防线中寿命较短的白细胞，研究者发现该细胞在维持女性健康怀孕中扮演着重要角色；文章中研究者对比了健康怀孕女性和先兆子痫怀孕女性机体的血液样本，结果发现，在健康女性的血液中中性粒细胞能够同另外一种免疫系统关键细胞—T细胞相互作用，而在先兆子痫女性中，中性粒细胞却并不能同T细胞相互作用。
【7】Science：重大突破！利用CAAR-T细胞疗法靶向治疗自身免疫疾病
在一项新的研究中，来自美国、意大利和瑞士的研究人员发现一种方法将导致自身免疫疾病的一部分制造抗体的B细胞清除，同时不会伤害免疫系统其余部分。他们研究的一种自身免疫疾病被称作寻常性天疱疮（pemphigus vulgaris， PV），在这种疾病中，病人自己的免疫细胞攻击一种在正常条件下将皮肤细胞粘附在一起的被称作桥粒芯蛋白-3（desmoglein-3， Dsg3）的蛋白。相关研究结果于2016年6月30日在线发表在Science期刊上，论文标题为“Reengineering chimeric antigen receptor T cells for targeted therapy of autoimmune disease”。
当前的自身免疫疾病治疗药物，如强的松和利妥昔单抗，抑制免疫系统大部分，让病人容易患上潜在致命性的机会性感染和癌症。研究人员证实利用他们的新技术，他们成功地治疗了PV模式小鼠所患的这种致命性的自身免疫疾病，同时没有明显的能够伤害健康组织的脱靶效应。论文共同通信作者、宾夕法尼亚大学皮肤病学副教授Aimee S. Payne博士说，“这是一种强效的策略只靶向导致自身免疫疾病的免疫细胞，同时不会伤害保护我们免受感染的好的免疫细胞。”
【8】JCI：不可思议！实验性T细胞疗法减缓了93%的恶性白血病患者病情
近日，刊登在国际杂志Journal of Clinical Investigation上的一项研究报告中，来自弗雷德哈钦森癌症研究中心（Fred Hutchinson Cancer Research Centre）的研究人员进行了一项抵御恶性白血病的实验性免疫疗法临床试验，通过该临床试验，研究人员得到了非常意外的结果。
试验中研究人员对29名晚期白血病患者进行研究，这些患者用尽了所有可用到的治疗手段，当进行了这项临床试验后，研究者发现有27名患者的病情都进入了缓解期，也就是说该疗法的成功率达到了不可思议的93%，而其中一名在进行第一次试验时失败的患者，当第二次试验加大药物剂量时该名患者的病情也发生了缓解。
这项试验仅仅是早期试验，而且并不是所有的患者的病情都发生了缓解，然而研究者们认为这距离开发有效治疗白血病的手段又近了一步；研究者指出，对其它疗法没有任何反应的患者或许会对另外一些治疗手段产生良好的反应。Cameron Turtle指出，进入临床试验的患者真正地限制了治疗的手段，但实际上他们却得到了良好的反应，这些患者的病情出现了缓解。
【9】Mag Res Med：科学家开发出治疗疾病的新型细胞疗法
细胞疗法，即利用完好无损的细胞来治疗疾病，其是当前医学领域治疗疾病的一种重要方法，但是目前仍然存在很多障碍，比如不能使功能细胞达到机体的病灶或者使机体产生抗性等；近日，发表在国际杂志Magnetic Resonance in Medicine上的一篇研究论文中，来自加利福尼亚大学的研究人员利用全氟碳化合物(PFC)示踪技术和非侵入性磁共振成像成技术成功地追踪了结直肠癌患者机体中被注射的治疗性免疫细胞。
博士Eric T. Ahrens表示，起初我们想观察这种技术联合作用对于新型细胞疗法的效果，而我们可以通过反馈细胞活性、改善剂量等途径来改善细胞疗法的效率；当前并没有有效的方法对人类机体中的细胞进行成像，早先可以利用基于金属离子的血管MRI对比制剂和放射性同位素来成像，但是其在体内就不能够对细胞进行有效区分了。
【10】免疫细胞治疗——淋巴瘤病人的新希望
淋巴瘤是最常见的血液癌症之一，当淋巴细胞出现扩增失控就会发生这种疾病。癌变的淋巴细胞可以在身体内穿行并在淋巴结处形成肿瘤。机体内有两种类型的淋巴细胞可以发展为淋巴瘤——B细胞和T细胞。B细胞淋巴瘤占所有非霍奇金淋巴瘤的85%， 其中有30%的病人被诊断为弥漫大B细胞淋巴瘤。
弥漫大B细胞淋巴瘤是一种侵袭性B细胞癌症，能够快速扩散至全身，这也就意味着病人需要在诊断后立即进行药物治疗，放射治疗甚至是干细胞移植。但是大约一半的弥漫大B细胞淋巴瘤病人会在得到标准治疗后出现复发，并对化疗产生抵抗。
美国墨菲特癌症中心的研究人员希望通过免疫细胞疗法对难治性弥漫大B细胞淋巴瘤病人进行治疗，目前1期阶段的结果发表在国际学术期刊Molecular Therapy上。美国Kite制药公司开发的KTE-C19是一种自体CAR-T细胞疗法，需要从病人血液中分离T细胞进行工程改造靶向存在于淋巴瘤细胞表面的CD19蛋白。随后再将这种重定向T细胞重新灌注到相同病人体内，KTE-C19 T细胞能够识别表达CD19的淋巴瘤细胞从而进行靶向摧毁。
牙髓干细胞是间充质干细胞的一种，具有再生和分化能力，其活性可达其他来源间充质干细胞的三倍以上。牙髓干细胞具有免疫原性低的优势，异体使用不会出现排异反应。将儿童一人乳牙干细胞存储于牙齿银行，可供给全家上下三代人使用。
原文来源：干细胞之家