最新干细胞疗法与疾病治疗汇总（一）
时间：2018-01-12
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近年来，随着干细胞治疗、免疫细胞治疗和基因编辑等基础理论、技术手段和临床医疗探索研究的不断发展，细胞治疗产品为一些严重及难治性疾病提供了新的治疗思路与方法。
近年来，随着干细胞治疗、免疫细胞治疗和基因编辑等基础理论、技术手段和临床医疗探索研究的不断发展，细胞治疗产品为一些严重及难治性疾病提供了新的治疗思路与方法。
近期，生物技术企业Athersys, Inc.宣布，旗下在研的干细胞疗法——MultiStem治疗中重度缺血性脑卒的2期临床取得积极成果，证明了其可行性和安全性， MultiStem治疗后，患者1年内康复持续改善，而且伴随有：体内促炎性细胞因子和炎性免疫细胞水平显著降低，免疫抑制相关感染减少。这些成果发表在了顶级期刊《The Lancet Neurology》上。结果显示，并未发现任何安全性问题，在无需组织免疫配型的条件下使用MultiStem的安全性良好，这点非常难得；和安慰剂相比，1年后在MultiStem治疗患者，观察到到了长期康复改善，特别是那些在发病后36小时内接受治疗的患者获益更多。研究人员还观察到了MultiStem治疗对患者的免疫调节作用，也朝着促进康复的方向发展。
【2】PNAS：干细胞治疗可缓解眼压降低青光眼风险
近日，来自美国爱荷华大学的研究人员发表一项最新研究进展，他们向青光眼小鼠模型的眼内输注利用干细胞分化得到的小梁网状细胞能够帮助解决流体堵塞问题重新恢复适当的液体流出，这样可以降低眼压从而降低青光眼患病风险。
研究人员将新生细胞注射到青光眼小鼠模型的眼内，发现新细胞的流入能够帮助小梁网状结构再生，该结构是眼部的一个排水管道能够帮助避免出现液体累积，如果液体在眼睛里累积会使眼压升高容易导致青光眼。这种疾病会损伤视神经，可能导致失明。"我们认为用健康细胞替代损伤或缺失的小梁网状细胞能够重新恢复小梁网状结构的功能。"文章作者Kuehn在他们实验室的网站上这样写道。
【3】Immunity：细胞疗法或者治疗哮喘
哮喘的发病率正在不断上升，在发达国家中尤其显著。其中一个原因就是卫生条件的不断上升。流行病学研究显示，暴露在相对“不卫生”的充满微生物的环境中抵抗过敏反应，尤其是哮喘，具有十分重要的作用。相反地，过度的卫生将会调高儿童患哮喘病的风险。在哮喘发病过程中，机体的免疫系统会对一些常见的环境中的抗原产生超常的免疫反应。
最近发表在《immunity》杂志上的一篇文章中，来自Liège大学的研究者们证明：暴露于细菌的DNA会促进肺脏中的巨噬细胞的增殖，从而调节肺部的免疫反应并缓解哮喘的发生。这一发现为哮喘患者的治疗提供了新的思路，即通过移植肺脏调节性巨噬细胞达到缓解过敏反应的效果。这一研究是由来自Liège大学的Fabrice Bureau教授与Thomas Marichal教授主导完成的。
【4】细胞疗法治脑癌成效显著
因效果显着被用于治疗白血病等血癌患者的CAR-T细胞疗法，在脑癌患者中再次表现出显着疗效。据物理学家组织网28日报道，在美国希望之城医院开展的小规模临床试验中，一名被宣布只能再活几个星期的晚期脑癌患者，经治疗后其脑内及扩散到脊柱的癌细胞缩小后完全消失。本周出版的《新英格兰医学杂志》刊登了这一重要研究的相关论文。
这位50岁的幸运患者名叫理查德·格雷迪，是美国每年新增2万名胶质母细胞瘤患者中的一员。之前他尝试过手术、放疗和化疗等各种疗法，但癌细胞仍然复发并扩散到脊柱，参与这次临床试验是他最后的希望。
CAR-T细胞疗法是从患者自身血液中提取T细胞，通过转基因技术让其表面表达能识别特异性肿瘤抗原的受体——嵌合抗原受体（CAR），然后在实验室培养扩增，达到一定数目后注入患者体内，这些T细胞就能识别并“杀死”癌细胞。但这次试验与之前白血病患者临床试验完全不同，是一种全新方法。研究人员通过一根管子首次将体外基因修饰并扩增的T细胞，滴灌进患者大脑内分泌脊髓液的特定区域。
【5】前沿 | Nature： 这个蛋白可支招糖尿病细胞疗法
众所周知，胰岛中的β细胞会在血糖升高时释放胰岛素，以控制血糖水平。如果这些细胞受损或失能，则会严重削弱机体的血糖调控能力，从而导致糖尿病。不过，胰岛β细胞并非“铁板一块”，而是具有相当的异质性。这些细胞在大小、对血糖的反应性、胰岛素分泌和分化潜力等方面均具有明显的差异性。
“人们早就知道，胰岛β细胞是可以被分成各种亚群的，”德国亥姆霍兹慕尼黑中心（Helmholtz Zentrum München）的Heiko Lickert教授说道：“但直到如今，我们在分子层面上仍对此知之甚少。”
牙髓干细胞是间充质干细胞的一种，具有再生和分化能力，其活性可达其他来源间充质干细胞的三倍以上。牙髓干细胞具有免疫原性低的优势，异体使用不会出现排异反应。将儿童一人乳牙干细胞存储于牙齿银行，可供给全家上下三代人使用。
原文来源：干细胞之家