美国FDA审批干细胞新药，治疗包括儿童患者在内的罕见血液病
时间：2017-07-25
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干细胞是继药物、手术之后的第三种全新的医疗手段，利用干细胞极强的分化能力，医疗进入了人体组织器官的重建、修复与再生的全新阶段。牙髓干细胞、口腔干细胞等干预治疗牙周炎、脑瘫、脊髓损伤、糖尿病等疾病的临床实验已在全国乃至世界各地开展。近日，一则新消息照耀了干细胞治疗的光明未来。
干细胞是继药物、手术之后的第三种全新的医疗手段，利用干细胞极强的分化能力，医疗进入了人体组织器官的重建、修复与再生的全新阶段。牙髓干细胞、口腔干细胞等干预治疗牙周炎、脑瘫、脊髓损伤、糖尿病等疾病的临床实验已在全国乃至世界各地开展。近日，一则新消息照耀了干细胞治疗的光明未来。
镰状细胞病是世界上最早被发现的分子病，是一种遗传性血液病，患者的红细胞形态异常，限制了红细胞在血管中流动，从而限制了其将氧气输送至身体的其他组织中，导致严重的疼痛和器官损伤。Endari是一种口服药用级别的左旋谷氨酰胺，能够降低镰状细胞病患者的疼痛发生趋势。患者服用左旋谷氨酰胺，可在镰状红细胞中增强烟酰胺腺嘌呤二核苷酸（NAD），降低氧化应激反应。
临床治愈镰状细胞病，仍是当前科学家们所追求的目标。随着细胞技术和基因科技的发展，镰状细胞病临床试验获得了实质性进展。异基因造血干细胞移植可以控制镰状细胞病相关的器官损伤，是目前唯一可以治愈镰状细胞病的方法。
这几年，越来越多的科研人员采用干细胞来研究镰状细胞病的治疗，到目前为止，在ClinicalTrials.gov网站上登记注册的临床研究项目有108个。造血干细胞移植治疗镰状细胞病的临床研究也获得了重要突破。
医学研究表明，清髓性异基因造血干细胞移植可治愈重症镰状细胞病儿童患者。《美国医学会杂志》上的一则研究显示，应用某种较低强度的骨髓移植法治疗重症镰状细胞病成人患者（16-65岁）具有积极的效果。30名患者接受了非清髓性异基因造血干细胞移植，血红蛋白浓度得到了改善，移植1年后，83%的患者有着完全的供者型血红细胞，15名患者移植异基因造血干细胞后停用了免疫抑制药物，并且没有出现移植物抗宿主病。
除了异基因造血干细胞移植，科学家们还尝试了基因治疗技术，希望能从根本上治愈这种疾病。今年3月份，《新英格兰医学杂志》报道了全球首例基因治疗镰状细胞病的临床试验结果。研究人员对患者的造血干细胞进行了基因操作，将抗镰状β-珠蛋白基因通过病毒载体导入到患者体内分离的造血干细胞中，并在体外扩增经基因操作的造血干细胞，最后将其输回患者体内。接受这种治疗后，患者体内镰状细胞数量大大减少，并且有了足够多的正常红细胞来抵抗镰状细胞病。目前这种方法的持效性仍在进一步观察随访中。
随着干细胞技术的发展，治愈镰状细胞病的困局有望被突破。镰状型贫血在我国不常见，但地中海贫血在我国广东和广西一带十分常见。地中海贫血也是一种遗传性血液疾病，造血干细胞移植是目前能根治重型β地贫的方法。
除造血干细胞外，人体中还含有多种成体干细胞，如牙髓干细胞、口腔干细胞、脂肪干细胞、脐带血干细胞等等，这些成体干细胞与造血干细胞有所区别，主要用于干预除血液类疾病外的其他疾病的治疗。干细胞药物的获批是干细胞治疗道路上迈出的重要一步，期望干细胞研究能为人类解决更多医疗难题，治愈更多不治之症，为患者带来福音。