美国麻州医学协会出版的《新英格兰医学杂志》是目前全世界最受欢迎，及广受阅读的同侪审阅性质综合性医学期刊。3月16日该期刊刊登了日本科学家高桥雅代发表的“干细胞能有效组织黄斑变性病程”的论文。

       日本RIKEN发育生物学中心的高桥雅代（Masayo Takahashi）博士领导团队，首次研究证明iPSCs在人体内使用是安全的。文章的合著者还包括iPSCs之父，山中伸弥教授。高桥博士的团队使用诱导性多能干细胞（iPSCs）分化出了视网膜色素上皮（RPE）细胞，并移植给了一名患年龄相关性黄斑变性（AMD）的女性患者（临床备案号UMIN000011929），成功阻止了疾病的进展！

       这个案例发生在2014年，尽管当时就有各大媒体报道，但是研究并没有以论文的形式正式发表在学术期刊上。这次，高桥博士将详细的研究过程和2年多的随访结果发表了出来。

       患者在2010年的时候确诊，左右眼的最佳矫正视力分别为0.2和0.15（正常视力应≥1.0）。当时，她接受了总共13针抗VEGF药物的右眼内注射，VEGF（血管内皮细胞生长因子）在黄斑病变患者眼内的浓度增加，产生不健康的新生血管。因此，降低VEGF的浓度能够抑制疾病的进展。但是，尽管接受了抗VEGF药物的治疗，这名患者的病变并没有得到好的控制，在29个月后，她的右眼视力下降到了0.09。

       于是“走投无路”的患者加入了高桥博士的临床试验中。研究人员用患者自己的皮肤细胞重编程得到了iPSCs，然后分化出了RPE细胞。终于在2014年9月，患者接受了右眼的干细胞移植手术。

       手术后患者的黄斑水肿（黄斑区的炎症反应形成的水肿，会造成视力下降）很快就消失了，但是4周后，水肿“卷土重来”。在药物的干预下，水肿得到了控制，研究人员后续也没有观察到水肿的扩大和恶化。因此，他们认为，这是疾病的进程导致的，而不是由于移植排斥和不健康的新生血管。

       在术后3个月的时候，研究人员终于在患者的右眼中发现了大量存在的功能性RPE细胞，黄斑变性的“脚步”被拦住了！患者的视力恢复到了0.1。尽管没有将患者的视力恢复到正常水平，但是干细胞治疗还是阻止了疾病的进展。根据研究人员的随访，直到2016年12月9日，这名患者的情况一直都很稳定，没有出现过排斥和癌变，也没有再接受过其他治疗，她的右眼的状况和刚接受完手术之后没有什么差别。

       干细胞可有效治疗免疫系统及神经系统等多种疾病，黄斑变性属眼部疾病，虽干细胞目前不可实现其病程可逆，但却有效的阻止了其病程的发展。目前，科学家正在进一步研究其在眼部疾病上的医学作用，希望能帮助到更多的眼部疾病患者。

       美国麻州医学协会出版的《新英格兰医学杂志》是目前全世界最受欢迎，及广受阅读的同侪审阅性质综合性医学期刊。3月16 日该期刊刊登了日本科学家高桥雅代发表的“干细胞能有效组织黄斑变性病程”的论文。该论文用临床实力证实了干细胞在黄斑变性治疗中的实效。