再生医疗的历史，既古老又新颖。失去光芒的眼睛、无法动弹的手脚、停止挑动的心脏，要是能让它们恢复正常……眼镜、义手义足、人工器官等替代手段，广义上也可说是再生医疗。35年前，通过干细胞治疗修复疾病的所谓干细胞疗法开始受到巨大关注。干细胞，是指在细胞分裂时具有复制自身并能分化成多种细胞能力的细胞。其中，受精卵可以分化形成成体的所有细胞。

ES细胞是从受精卵经过六七次分裂形成的早期胚胎培育而来的干细胞，具有分化多向性，并几乎有无限增殖可能性，作为干细胞治疗的细胞来源备受期待的同时，也还存在多个难题——使之安全分化成目标细胞的诱导技术，抑制排斥反应的技术，而最大的障碍就是用人类受精卵培养的伦理问题。世界各地正在开展把ES细胞诱导分化成人体其他细胞的研究，山中伸弥反其道而行之，成功分离出了与ES细胞性能相当的多功能干细胞，利用这种干细胞进行干细胞疗法将不再涉及伦理问题。

他从ES细胞中经常发现的24个遗传基因（转录因子）中，最终锁定了其中4个进行研究，后来这4个遗传基因被称为“山中基因”。以逆转录病毒为DNA的载体，将这些遗传基因组合到小白鼠的皮肤细胞中，就得到了功能类似于ES细胞的诱导性多功能干细胞。其详细制作方法和4个转录基因的情况，发表在美国科学杂志《细胞》2006年8月25日号上。不过，要用iPS干细胞治疗人类，还必须拿出人类iPS干细胞也能制作的例证。从小白鼠到成功制作人类ES细胞花费了17年时间，而山中伸弥在次年2007年就成功制作出了人类iPS干细胞，所以iPS干细胞疗法的最终应用是指日可待的。