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美国将采用胚胎干细胞疗法治疗罕见眼病

时间:2016-09-06

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目前,在干细胞技术应用领域,美国、欧盟、日本、韩国等地的发展较为领先,相应的干细胞产品监管政策也较为完善。

胚胎干细胞

据英国《泰晤士报》网站报道,少年性黄斑变性是一种罕见且常规疗法无法治愈的眼病,在患病少儿步入成年时会导致失明。不过,患此病的病人有望成为世界上首批从一种胚胎干细胞疗法获益的人。


 


    少年性黄斑变性,于1990年由斯特格(stargardt)首先报道,因此又名斯特格病,是一种原发于视网膜上皮层的常染色体隐性遗传病。预计斯特格病胚胎干细胞疗法的临床试验将于明年春天展开。美国先进细胞技术公司(Advanced Cell Technology)已经向美国食品和药物管理局提出申请,要求批准开展相关临床试验。如果申请被批准的话,试验中的12名病人将成为世界上首批接受胚胎干细胞疗法的人。


    虽然在今年1月份美国食品和药物管理局批准了针对脊髓瘫痪的胚胎干细胞疗法,但是由于该疗法还存在问题,因此在明年下半年之前不会有病人接受该疗法治疗。设计出斯特格病胚胎干细胞疗法的罗伯特·兰萨将这一应用描述为重大进步。他说:“经过数年的研究和政治辩论,我们终于处于展示胚胎干细胞的潜在临床价值的前夜。”罗伯特·兰萨供职于先进细胞技术公司。“我们的研究清晰地表明,由胚胎干细胞转化而来的视网膜细胞能修复动物的视力,否则的话它们会失明。我们希望这些细胞同样在人类身上有效。”目前,英国伦敦大学学院的皮特·科菲也正领导进行用胚胎干细胞疗法治疗老年性黄斑变性的研究。老年性黄斑变性是导致失明的最常见原因。


目前,在干细胞技术应用领域,美国、欧盟、日本、韩国等地的发展较为领先,相应的干细胞产品监管政策也较为完善。2000年,科学家Gronthos在牙齿中发现了牙髓干细胞,牙髓干细胞开始逐渐为世人所知,在中国,十三五”规划将干细胞列为重点发展项目,显示了国家对科技发展的决心和对人民健康的重视,相信随着相关政策的进一步落实2000年牙髓干细胞等尖端科技能够得到长足发展,为国家的发展和人们的健康做出重要贡献。


视网膜

 


先进细胞技术公司利用胚胎干细胞制成视网膜色素上皮细胞。在动物试验中,科研人员向患斯特格病的老鼠眼内植入该细胞,结果患病老鼠的视力大大提高,而且实验没有发现副作用。斯特格病是导致青少年失明的最常见原因。比如美国的田径女选手玛拉·郎安在9岁时被查出患有该病,但她依然坚持在近乎失明的情况下参加了2000年悉尼奥运会。在斯特格病和老年性黄斑变性中,视网膜色素上皮细胞功能异常。兰萨博士表示,世界上首次胚胎干细胞临床试验将有12名病人参加,首先将进行安全性和耐受性评估。如果此次试验成功的话,将进行大规模研究检验该疗法的效果,如果进展顺利的话,在未来3到5年内,该疗法将得到批准并广泛用于临床。

 

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