干细胞是一类具有多向分化潜能和自我更新能力的原始未分化细胞，具有再生人体各种组织和器官的潜在功能。根据分化潜能和来源不同，可将干细胞大致分为成体干细胞（ASCs）、胚胎干细胞（ESCs）和诱导性多能干细胞（iPSC）。全球干细胞研究无论是干细胞药物的上市数量，还是各个阶段的临床研究均呈增加的趋势。

2025年1月3日，国务院办公厅印发了《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》。《意见》对深化医药监管改革，加速临床急需细胞与基因治疗药品等审批上市等提出具体要求

2025年1月2日，国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准艾米迈托赛注射液上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。作为我国首款批准上市的干细胞治疗药品，对细胞治疗产业的发展意义深远。

1.全球干细胞产业研发进展

干细胞治疗一直是生命科学最受重视的前沿领域之一，近年来干细胞治疗研究发展迅速，为组织器官修复与再生、解决重大难治性疾病带来了希望。目前全球每年有大量新增临床研究项目，整体呈上升趋势。 

截至2023年10月25日，用“stem cell”作为关键词，在ClinicalTrials.gov 网站检索到9988项登记注册的干细胞临床试验研究，主要分布在北美、欧洲和东亚等地区，全球干细胞临床研究呈现出明显的“一超多强”格局。

按国家和地区统计，全球干细胞临床研究排名前3的国家或地区分别是美国（4614项）、欧洲（2410项）和中国（1219项），加拿大、韩国、日本等国家的临床研究也比较活跃。

全球干细胞临床试验进展情况显示，目前32.9%干细胞临床试验处于早期阶段，Ⅱ期临床试验比例为42.3%，Ⅲ期临床试验占9.4%，Ⅳ期临床试验仅占2.6%。 

随着干细胞基础科研与临床转化的突破，国际上干细胞产品的监管经验逐渐丰富，至今已有10余个干细胞产品按照药品上市。

适应症包括膝关节软骨缺损、移植物抗宿主病（GVHD）、克罗恩病并发肛瘘、遗传性或获得性造血系统疾病、退行性关节炎和膝关节软骨损伤等疾病。在获批上市的干细胞药物中，一半以上是间充质干细胞（MSC）治疗产品。

由于研发技术的日趋成熟，iPSC的临床研究数量仍很少。根据“ClinicalTrials.gov”数据库的检索结果，截至2024年11月底，有关iPSC的临床试验有187项（按注册号）。

自2015年开始，iPSC相关临床试验数量有显著提升，于2018年达到峰值并有所回落，到2022年临床试验数量再度增长，为15个，2023年以来，已有26个iPSC相关临床试验注册。 

全球iPSC相关临床试验大部分处于Ⅰ期临床及临床前阶段，进展最快的是由Cynata Therapeutics开发的用于骨关节炎治疗的iPSC诱导的MSC，该产品已经进入Ⅲ期临床试验。

2. 国内干细胞产业的研发进展

我国细胞治疗的监管思路几经变化，干细胞治疗经历了在“药品”和“医疗技术”两种监管归口之间转换的过程，阻碍了我国干细胞的发展进程。

目前，我国现行的干细胞产品采用双轨制进行风险管理：（1）临床研究：以医疗机构为主体，实行干细胞临床研究机构和项目的双备案；（2）临床试验：以上市销售为目的的干细胞产品，则需向国家药品监督管理局药品审评中心申请注册临床试验，申请时可将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交用于支持药品评价，完成注册临床试验的探索性和确证性试验后，再提交上市申请。 

近年来国家政府认识到细胞治疗产业的广阔应用前景，将其纳入生物医药领域重点支持和发展的方向。

2019年4月，国家药品监督管理局启动中国药品监管科学行动计划，将细胞和基因治疗纳入监管科学研究的重点领域。

2021年“干细胞研究与器官修复”被列为“十四五”国家重点研发计划首批启动重点专项任务。进入“十四五”时期以来，我国干细胞新药研发以全新的速度前进。 

截至2023年12月，根据CDE最新数据，我国干细胞新药临床试验申请(IND）获批共计69项，其中58项间充质干细胞、7项iPSC和4项胚胎干细胞。 

IND涉及适应证包括骨关节炎、缺血性脑卒中、移植物抗宿主病、炎症性肠病、糖尿病足溃疡、克罗恩病并发肛瘘、特发性肺纤维化、急性呼吸窘迫综合征、强直性脊柱炎、烧伤、重度狼疮性肾炎和肿瘤等适应证。目前国内尚无干细胞产品批准上市。国内干细胞临床研究备案机构已达130多家，备案项目100多项。 

参与临床研究的干细胞类型包括间充质干细胞（包括iPSC来源）、神经干细胞、多能干细胞、诱导分化细胞以及单能干细胞，在各类免疫失调性疾病、组织退行性疾病、移植物排斥反应、肝硬化和糖尿病等多种适应症开展临床研究。 

分别对干细胞国内IND获批项目的适应症、细胞来源和获批研究单位的地区分布进行分析，更全面了解国内干细胞药物的研发热点、临床开发方向和研发的优势地区，指导干细胞药物特别是间充质干细胞药物的开发。 

从干细胞IND获批适应症分布来看，疾病类型分布占比排名前3位的分别为呼吸系统疾病（15项）、骨关节系统疾病（12项）和免疫系统疾病（12项），分别占比为22%、17%和17%。

2025年1月2日，国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准艾米迈托赛注射液上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。作为我国首款批准上市的干细胞治疗药品，对细胞治疗产业的发展意义深远。

总之，干细胞药物作为新兴的药物类型，是国家大力支持的新兴产业类型，是药物产业转型和提升的重要一环，具有同步甚至领先世界的潜力。相信干细胞药物的产业化随着基础研究的深入，工业界研发人员的不懈努力，根据目前临床注册数量，在未来3~5年内会有大批量干细胞药物的批准上市。

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