干细胞为治疗黄斑退化提供新选择
时间:2018-05-29
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黄斑变性是造成发达国家50岁以上人群视力损伤的主要原因。其发病原因主要是血管病变导致血液难以进入视网膜的中心黄斑区域。
黄斑变性是造成发达国家50岁以上人群视力损伤的主要原因。其发病原因主要是血管病变导致血液难以进入视网膜的中心黄斑区域。
近日,最新的一项干细胞临床研究显示,干细胞移植显著恢复了受试患者的视力。
2015年6月,86岁的Douglas Waters出现了严重的老年性黄斑变性症状(age-related macular degeneration,AMD),难以看清日常事物。患病数月之后,他成为了UCSanta Barbara的研究人员开发的利用干细胞诱导分化的视觉细胞治疗AMD的临床试验的一员。在这项研究中,研究人员希望能够使用干细胞将患者眼部后侧受损的细胞进行置换,从而恢复患者视力。据报道,该手术总共耗时不到2小时。在手术之前,Douglas的视力非常弱,其右眼几乎看不到任何东西,而手术之后,他的视力得到较快的恢复,现在已经能够阅读报纸和干一些农活。除了Douglas之外,该试验中还有一名60岁的女性患者。在手术后的12个月内,她与Douglas的视力水平都得到显著恢复。术前的他们都几乎无法阅读,而手术之后则能够在佩戴眼镜的情况下每分钟阅读60-80个字。
该研究描述了将从干细胞诱导而来的、工程化的视网膜色素上皮细胞移植进入患者的眼睛中的过程,并帮助AMD患者重见光明,表明干细胞在治疗黄斑变性上具有安全性和有效性。“这项研究是再生医学在临床治疗中的一大突破,它为老年性黄斑变性患者提供了新的治疗选择”,来自USCB的研究人员Peter Coffey教授这样说道。
原文:
Phase 1 clinical study of an embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium patch in age-related macular degeneration.
Age-related macular degeneration (AMD) remains a major cause of blindness, with dysfunction and loss of retinal pigment epithelium (RPE) central to disease progression. We engineered an RPE patch comprising a fully differentiated, human embryonic stem cell (hESC)-derived RPE monolayer on a coated, synthetic basement membrane. We delivered the patch, using a purpose-designed microsurgical tool, into the subretinal space of one eye in each of two patients with severe exudative AMD. Primary endpoints were incidence and severity of adverse events and proportion of subjects with improved best-corrected visual acuity of 15 letters or more. We report successful delivery and survival of the RPE patch by biomicroscopy and optical coherence tomography, and a visual acuity gain of 29 and 21 letters in the two patients, respectively, over 12 months. Only local immunosuppression was used long-term. We also present the preclinical surgical, cell safety and tumorigenicity studies leading to trial approval. This work supports the feasibility and safety of hESC-RPE patch transplantation as a regenerative strategy for AMD.