首个iPS细胞治疗帕金森临床试验将于今年启动
时间：2018-04-18
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在过去五十年里，左旋多巴等药物一直是治疗帕金森的黄金标准，这些药物能缓解患者的运动症状，但却不能治愈这种疾病。帕金森患者持续失去对大脑运动控制中心至关重要的多巴胺神经元，最终使药物变得无效，患者的震颤症状加剧，失去平衡，腿变得虚弱僵硬。为了补充丢失的多巴胺神经元，科学家们把目光投向了干细胞，将干细胞疗法作为潜在替代疗法进行研究已有多年。
在过去五十年里，左旋多巴等药物一直是治疗帕金森的黄金标准，这些药物能缓解患者的运动症状，但却不能治愈这种疾病。帕金森患者持续失去对大脑运动控制中心至关重要的多巴胺神经元，最终使药物变得无效，患者的震颤症状加剧，失去平衡，腿变得虚弱僵硬。为了补充丢失的多巴胺神经元，科学家们把目光投向了干细胞，将干细胞疗法作为潜在替代疗法进行研究已有多年。
威尔幕特教授及其团队早前在爱丁堡大学罗斯林研究所开展的多利羊克隆工作产生了深远的影响，为其他科学家利用成体细胞培养可重编程细胞开辟了道路，重编程得到的细胞也就是人们常说的诱导多能干细胞（iPSC），可以发育成体内任何类型的组织。
目前，这些个性化的干细胞正被爱丁堡大学MRC再生医学中心使用。该中心的小组负责人蒂洛. 库纳特博士表示，iPS细胞的发现开辟了生物学的新领域，改变了人们研究疾病以及建立疾病模型的方式，真正令人兴奋的是，帕金森将是iPS细胞能够解决的疾病之一。
基于具有修复受损组织的潜力，iPS细胞具有很大的治疗潜力。首个iPS细胞治疗帕金森的临床试验将于今年晚些时候在日本启动。威尔幕特教授支持的邓恩-爱丁堡也计划在苏格兰设立首个临床试验，旨在减缓帕金森症状。事实上，威尔幕特教授也是一位帕金森患者，他说，“对我而言科学始终很重要，不仅仅是因为科学带来了新知识，还因为科学会给很多疾病带来了治疗的新机会”。
近年来，iPS细胞治疗帕金森获得了突破。2017年，日本京都大学高桥淳团队在《自然》杂志发表了iPS细胞可改善帕金森病的研究结果，高桥淳团队利用人的iPS细胞制成了神经元细胞，并将这些神经元细胞移植至8只患有帕金森的猴子脑中，结果显示，猴子的手足颤抖状况得到了改善，开始变得灵活，经过最长2年时间的观察，未出现长出肿瘤的异常状况。目前，这种技术正准备在人类身上试用。
间充质干细胞具有再生和分化能力，能够根据培养环境定向分化成为多种人体组织器官，科学实验证实其可有效干预神经系统及免疫系统领域的200余种疾病的治疗。人牙髓干细胞是活性最强的间充质干细胞，其活性可达其他来源间充质干细胞的三倍以上。牙髓干细胞免疫原性低，异体使用不会出现排异反应，将乳牙干细胞或牙髓干细胞存储于牙齿银行，可供给全家上下三代人使用。帕金森是一种神经退行性疾病，全球约有700万至1000万人受影响。随着科技的进步以及临床试验结果的输出，相信未来帕金森患者能够逐渐远离颤抖，生活质量得到改善。