新研究发现干细胞基因编辑有望治愈杜氏肌营养不良
时间：2018-03-08
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杜氏肌营养不良症（duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种进展性疾病，会损伤患者肌肉组织，导致其在年轻时就发生心衰和死亡。此前没有有效医疗方法，但一项来自美国和德国的联合团队的最新研究显示，干细胞结合基因编程疗法有望治愈杜氏肌营养不良症。
杜氏肌营养不良症（duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种进展性疾病，会损伤患者肌肉组织，导致其在年轻时就发生心衰和死亡。此前没有有效医疗方法，但一项来自美国和德国的联合团队的最新研究显示，干细胞结合基因编程疗法有望治愈杜氏肌营养不良症。
近日，来自美国和德国的跨国研究团队发现了基于CRISPR技术对多能干细胞进行编辑可以产生健康心肌组织，可以有效治疗DMD。此前，CRISPR-Cas9技术无法编辑DMD细胞的关键难点在于这种疾病涉及近3000个基因突变，而在这项新的研究中，研究人员使用了一种叫做“肌编辑（myoediting）”的方法，可以编辑和替换整团基因。该研究为DMD患者建立了自体诱导多能干细胞，对这些细胞进行肌编辑并重编程即可产生抗肌萎缩蛋白的心肌细胞。接着，研究人员将这些细胞和支架混合在一起，成功培育出一小块心肌组织。获得的心肌组织不仅可以跳动，还能产生抗肌萎缩蛋白以维持其组织健康。此外，移植了这一组织的DMD模式小鼠已经存活了一年，且无DMD症状。
该研究表明结合CRISPR技术和干细胞可能成为治愈DMD的有效手段，现已被证明可以在人类细胞中发挥效应。该研究团队也表示对该技术的应用较为乐观，相关临床试验将在几年内开展。牙髓干细胞是活性最强的间充质干细胞，其活性可达其他来源间充质干细胞的三倍以上。将乳牙干细胞存储于牙齿银行可供给全家人使用。科学试验证实，间充质干细胞是一种良好的医疗资源，可有效干预治疗200余种疾病。