北大女博士情绪崩溃，人类离渐冻症治愈还有多远？
时间：2017-11-08
A-
A+
从著名科学家霍金到风靡全球的“冰桶挑战”，人类对于渐冻症绝不陌生。近日，一份北大女博士的遗嘱让人们再次关注渐冻症人群。“一个人活着的意义，不能以生命长短作为标准，而应该以生命的质量和厚度来衡量。我要有尊严地离开......”。
从著名科学家霍金到风靡全球的“冰桶挑战”，人类对于渐冻症绝不陌生。近日，一份北大女博士的遗嘱让人们再次关注渐冻症人群。“一个人活着的意义，不能以生命长短作为标准，而应该以生命的质量和厚度来衡量。我要有尊严地离开......”。
遗嘱经网络广泛传播后，北京女博士引起了社会各界的关注，由于目前市面上没有有效的治疗渐冻症的药物和方法，人们开始尝试新的方法。安徽一家研究机构已经获得北大“渐冻症”娄滔博士的血液样本，并为其制备细胞株，着手建相关疾病模型中。希望通过细胞治疗等再生医学手段，早日研究出治疗渐冻症的方法。
此前，一家名为Neuralstem的美国干细胞公司试图通过移植干细胞系到患者脊髓灰质来治疗渐冻症。（NSI-566人类脊髓干细胞系）在临床前动物试验中，该细胞系接触到宿主运动神经元突触，并表达了对细胞具有保护作用的神经营养生长因子。Neuralstem的干细胞移植I期临床安全性研究，共有三十例患者达到基本安全指标，表明脊髓内的移植细胞是安全的，且耐受性良好，最大耐受剂量为1600万细胞数。
2010年1月，Neuralstem公司宣布已获得美国FDA的批准，在埃默里大学发起了第一个用于渐冻症的干细胞试验。2015年7月，在加利福尼亚大学圣地亚哥医学院桑福德干细胞临床中心的支持下，完成了NSI-566神经干细胞治疗慢性脊髓损伤的I期临床安全性试验。2016年1月，公司在Phacilitate细胞与基因疗法世界大会上提供了关于正在进行的NSI-566细胞疗法临床项目的更新。
此试验历经数年，Neuralstem公司的干细胞项目已经在4项安全性试验中安全地治疗了40位患者，剂量范围120万-2400万细胞。2017年4月12日，公司宣布扩展NSI-566神经干细胞在脊髓损伤中的I期安全性试验，将添加四名患者。目前，干细胞治疗渐冻症的临床试验仍在进行之中，还需要大量的试验数据支持以及更好的治疗效果来表明其有效性。
干细胞具有再生和定向分化的能力，因此具有修复受损组织和刺激组织坏损部分再生的治疗机制。以干细胞、基因编辑为首的再生医学为很多传统医疗无法治疗的疑难杂症带来了治愈的希望。