间充质干细胞治疗GVHD写进治疗指南
时间:2017-04-01
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间充质干细胞,来源于发育早期的中胚层,属于多能干细胞,最初在骨髓中发现。因其具有多向分化潜能、造血支持和促进干细胞植入、免疫调控和自我复制等能力而被应用于疾病治疗之中。日前,英国和欧盟将间充质干细胞写入移植物抗宿主病(GVHD)的治疗指南。
间充质干细胞,来源于发育早期的中胚层,属于多能干细胞,最初在骨髓中发现。因其具有多向分化潜能、造血支持和促进干细胞植入、免疫调控和自我复制等能力而被应用于疾病治疗之中。日前,英国和欧盟将间充质干细胞写入移植物抗宿主病(GVHD)的治疗指南。
糖皮质激素依然是严重的难治性移植物抗宿主病(GVHD)的首选一线用药,但是激素无效的难治性GVHD患者的5年存活率低于10%。间充质干细胞(MSC)的出现,给这些激素无效的难治性GVHD患者带来确切的希望。基于强大的免疫调节能力,间充质干细胞(MSC)常常用来治疗免疫性疾病,尤其是治疗造血干细胞移植(骨髓移植)后出现的GVHD,其效果还是值得肯定。英国和欧盟的治疗指南推荐MSC作为治疗2-4级急性GVHD的三线治疗药物。由于美国没有成熟的商品化MSC产品,因此美国血液与骨髓移植学会(ASBMT)并没有把MSC写进治疗指南。
美国血液与骨髓移植学会(ASBMT)没有把MSC写进治疗指南,很可能在于美国Osiris公司的MSC产品(Prochymal)的III期临床试验的结果并没有达到预期目标,和安慰剂对照组相比,没有疗效上的优势。当然,Prochymal的I和II期临床试验还是成功的,结果发表在著名杂志《柳叶刀》(Lancet 2008, 371(9624):1579-1586)。Prochymal却随后在加拿大和日本、新西兰、澳大利亚上市。
GVHD严重时可致命,激素等常规治疗可能会没有效果,间充质干细胞治疗是不同于药物治疗、手术治疗的第三种医疗途径,英国和欧盟将其写入治疗指南,将帮助到更多的GVHD患者远离病痛折磨。