血细胞生成量可提高4倍,大幅提高脐带血干细胞移植成功率
时间:2016-11-22
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2016欧洲基因与细胞治疗协会年会上,美国波士顿儿童医院干细胞项目主任Dr. Zon公布的一项研究成果显示,在脐带血中加入二甲基前列腺素E能够将血细胞的生成量提高4倍,有效提升了脐带血造血干细胞移植的成功率。
对于白血病或淋巴瘤患者而言,要找到能够与之匹配的骨髓供体进行干细胞移植非常不易。事实上,约有70%的患者找不到与之匹配的骨髓供体,从而选择脐带血造血干细胞移植代替骨髓造血干细胞移植。
对脐带血造血干细胞移植来说,造血干细胞的数量越多越有利于干细胞移植,对于大体重的患者,对造血干细胞的数量需求也随之增加。
为了探索药物是否能够刺激造血干细胞的增殖,Dr. Zon的研究团队分别用2500种药物孵育斑马鱼胚胎。之所以选用斑马鱼胚胎作为实验材料,乃是因为斑马鱼一周可以出产大约300个左右的胚胎。研究团队在胚胎中加入二甲基前列腺素E后发现造血干细胞增殖效率增加,这项实验还在小鼠身上进行,同样发现小鼠骨髓中的干细胞的数量增多。
动物实验后,Dr. Zon研究团队进行了临床Ⅰ期试验,由于二甲基前列腺素E已经被美国FDA批准,所以该药物可用于人体试验。Ⅰ期临床试验共有12名患者,他们都需要进行骨髓造血干细胞移植,但却没有找到匹配的骨髓供体。
经过高剂量的化疗清除他们自身的造血干细胞后,每位患者都接受了两份脐带血造血干细胞移植,而其中一份脐带血经过了二甲基前列腺素E的处理。结果同样证实,二甲基前列腺素E组显示出更高的移植率。
12位接受了脐带血干细胞移植的患者免疫系统都得以重建,血细胞得以更新。经药物处理后的脐带血组中,10位患者的中性粒细胞和血小板恢复得更快。目前,研究团队已经招募了48名患者成该项目的Ⅱ期临床试验。