来自湖北的7个月大男宝宝——千千出生后不幸患上了极为罕见的白细胞黏附分子缺陷病。虽然千千现在7个月了，可体重却只有5公斤。不过，千千也是幸运的，记者10月2日获悉，复旦大学附属儿科医院就为千千进行了脐带血干细胞移植，这也成为全国首例采用脐带血干细胞移植治疗该病的案例。

小千千2016年1月出生在湖北通城，生后半个月起就反复发热、腹泻、脐炎，在武汉当地医院治疗无明显好转，来到上海求医。在上海多次反复住院检查并应用多种抗菌药物治疗，期间还进行了脐部手术治疗，仍旧反复发热。

7月10日凌晨，小千千再次出现发热并伴呕吐来到复旦大学附属儿科医院急诊就诊，经检查存在小肠低位完全性肠梗阻。由于长期发热、腹泻，千千体重不到5Kg，重度营养不良，还伴发严重的感染，情况非常危急。当晚，儿科医院外科为小千千实施紧急手术解除肠道梗阻并行回肠造口，术后在ICU、感染科、营养科、护理部多学科团队的联合救治下慢慢脱离了危险。

经儿科医院多位专家诊断：千千患有罕见的白细胞黏附分子缺陷1型。

复旦大学附属儿科医院血液科移植团队帮小千千进行了脐带血干细胞的配型，在当地找到了合适的干细胞。9月14日，罕见病造血干细胞移植多学科团队联合血液科、免疫科、外科、营养科、医务部和社工部等多学科的专家讨论制定了千千的移植方案。

经过一系列评估和准备，9月22日，千千在层流仓开始了预处理用药，整个预处理过程顺利。

专家介绍，基因缺陷症以往多采用全相合外周血、骨髓移植治疗方法，这些方法配型成功率低、配型周期长，而采用脐带血造血干细胞移植是最合适最有效的治疗这类免疫缺陷病的方法之一。除了已能有效治疗部分免疫缺陷病、白血病、再生性障碍贫血等几十种疾病外，它能治疗的疾病种类还在不断增加。相对于骨髓移植和外周血造血干细胞移植，脐带血具有来源丰富、获取便捷、资源纯净、移植物抗宿主反应轻、治疗费用低等优点。