来源：科技部 2016年9月26日

【开篇词】

作为中央财政科技计划管理改革的重要内容，

国家重点研发计划今年已经正式启动。

重点研发计划设立的目的何在，

研究内容对国计民生有何意义，

通过各重点专项承担单位的“自述”，

您可对此一目了然。

干细胞专项重点部署临床级干细胞

标准化评估体系建设

项目负责人：袁宝珠

项目承担单位：中国食品药品检定研究院细胞资源储藏及研究中心

干细胞是一类具有自我更新自我复制和多向分化潜能的细胞，并在一定条件下可以分化成多种功能细胞。干细胞的发现已为众多基础生物医学学科的发展和重大疾病治疗提供了新的思路和工具，具有巨大的社会效益和经济效益。干细胞研究已经成为各国政府、科研单位和企业界高度关注并大力投入的重要研究领域，并成为代表国家科技实力的战略必争领域。我国在干细胞领域的科研布局较早，在《国家中长期科学和技术发展规划纲要（2006～2020 年）》即对干细胞及相关转化应用研究做了重要战略部署，在最新发布的《“十三五”国家科技创新规划》再次将干细胞研究列为重点支持领域。“干细胞及转化研究” 被列为科技管理体制改革后2016年首批启动的，重点研发计划试点重点专项之一，并正式进入实施阶段。

经过多年发展，我国干细胞研究已经在细胞重编程、多能性调控、遗传筛选和修饰、特色动物资源平台等基础研究方面处于国际领先水平，但干细胞的临床应用转化仍是我国干细胞研究的短板，主要制约因素之一是临床用干细胞标准化综合质量评价体系和与之相应的监管体系的不健全。为改善这一局面，2016年“干细胞及转化研究”重点专项，将临床级干细胞标准化评估体系建立作为重要的支持方向首批予以资助，项目总经费2707万元。

该项目由中国食品药品检定研究院牵头，集合中国科学院动物研究所、中国科学院苏州纳米技术与纳米仿生研究所以及中国人民解放军军事医学科学院放射与辐射医学研究所等单位的相关优势科研力量，其目的是通过系统开展临床级干细胞综合质量控制研究，建立相关干细胞的综合质量评估体系，用于指导我国转化研究、干细胞产品研发和临床有效监管。

在前期部署中，本项目牵头单位已开始有规划地、成系统地研究各类干细胞产品关键质量属性，并着手建立相关的评价技术及管理体系。项目组牵头单位负责起草的《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》在一定程度上体现了标准评估体系中管理体系的内容。在前期部署和具体工作基础上，结合最新的‘监管科学’理念，形成了“临床及干细胞标准化评估体系”这一新项目。

新项目所提出的干细胞标准化评估体系是整个干细胞质量控制体系的重要组成部分，由评价相关类别干细胞综合质量的技术体系和管理体系两部分组成。项目重点对三类干细胞的质量标准展开研究，即不同组织来源的人间充质干细胞、胚胎干细胞（和其诱导分化细胞）及成体神经干细胞。这三类干细胞是现阶段在基础研究、临床研究、临床适应症、产业化等方面最具有代表性的干细胞，而待建立的标准化评估体系将能够对与临床应用相关的三类干细胞提供综合全面有效的质量评价，以确保相关细胞产品研发全路径的质量可靠，保障临床应用的安全性和有效性。

标准化评估体系中的技术体系具体由针对干细胞综合质量，即基本细胞生物学属性、微生物学安全性、生物学安全性、生物学有效性中，各‘关键质量属性’的评价技术，和服务于评价技术的各类模型、标准物质和质量标准等组成。而标准化评估体系中的管理体系是相关细胞不同质量评价规范的总和，包括针对规范制备过程中不同阶段的细胞，选择不同关键质量属性组合和相应评价技术组合，进行不同内容不同形式的细胞检验等内容。

该项目的实施将彻底改变我国干细胞制品无标准可依的现状，并在以质量控制为基础的技术监管方面，为我国干细胞转化研究提供坚实的保障，为产品研发和产业发展提供重要支撑。