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欧盟糖尿病肾病干细胞疗法进入III期临床实验

时间:2016-07-11

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糖尿病肾病是糖尿病II型进一步发展导致的最致命疾病之一,历经从发炎肿胀、肾脏损害和组织疤痕纤维化,到最终功能完全丧失,每年造成欧盟近13万患者的死亡。截至目前,该病还没有有效的疗法,只能依靠昂贵的药物、肾透析或肾移植,进行高成本、副作用明显、疗效有限的“被治疗”
      欧盟“2020地平线”为此提供600万欧元全额资助,由欧盟6个成员国爱尔兰(总协调)、德国、英国、意大利、荷兰和比利时,以及跨学科医学科研人员组成了欧洲NEPHSTROM研发团队。目前该团队已成功开发出被称为间充质基质细胞的基质干细胞疗法,可有效调节病患的免疫反应,减缓和阻止糖尿病肾病的继续恶化。研发团队进行的II期临床实验数据证实,基质干细胞尤其对发炎肿胀和组织纤维化,以及伴随的高血压疗效显著。研发团队已获得欧盟颁发的III期临床实验许可,并选择爱尔兰、英国和意大利3家医院各40名糖尿病肾病志愿者,实施为期3年的基质干细胞疗法III期临床实验。与此同时,研发团队已同欧盟医药界达成合作意向,准备在欧盟范围内设立4家基质干细胞生产中心。研发团队将负责进一步降低基质干细胞药品的生产成本,保证产品质量的一致性,以患者负担得起的方式应用于医院的临床治疗。

知识拓展
1、什么是III期临床试验?
      临床试验(ClinicalTrial),指任何在人体(病人或健康志愿者)进行药物的系统性研究,以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄,目的是确定试验药物的疗效与安全性。 临床试验一般分为I、II、III、IV期临床试验和EAP临床试验。
Ⅰ期临床试验包括初步的临床药理学、人体安全性评价试验及药代动力学试验,为制定给药方案提供依据。
2、Ⅱ期临床试验
      治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性,也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。
3、Ⅲ期临床试验
      治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性,评价利益与风险关系,最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验。
4、Ⅳ期临床试验
      IV期临床试验为新药上市后由申请人进行的应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应、评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。
内容来源:卫生部“”十一五“规划教材《临床实验室管理学》