帕金森病(Parkinson's Disease，PD)是一种常见的中枢神经系统神经退行性疾病，以中脑黑质致密部多巴胺能神经元的退行性死亡为标志性病理学特征。帕金森患者会出现静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势步态障碍等症状，同时伴有抑郁、便秘和睡眠障碍等非运动症状，严重影响患者的生命健康及生活质量。帕金森病主要呈散发性分布，仅有少量环境因素被证明与PD有关，老化被认为是主要威胁因素。全球65岁以上老年人中，有1%的人会患上帕金森病，在我国65岁以上人群的患病率大约是1.7%，呈逐年上升的趋势。

目前，帕金森病是一个无法彻底根治的疾病，辅以药物治疗外,还有以脑深部电刺激为代表的手术治疗等，但传统的治疗手段均无法逆转神经变性，无法增加多巴胺能神经细胞的数目。因此寻求一种从病因上提高神经系统细胞数目的治疗具有重要意义。随着干细胞技术的飞速发展，干细胞多向分化的特点逐渐应用于帕金森病的临床治疗中。

近期，美国干细胞疗法开发的生物公司International Stem Cell Corporation（ISCO）公布了其干细胞疗法ISC-hpNSC用于帕金森治疗临床研究中首个队列研究的6个月中期研究积极结果，首个队列中的所有入组患者均达到了主要研究终点，同时治疗方法安全性良好。ISCO公司干细胞疗法首个队列患者在接受移植后6个月内，失能时间平均降低了24%，失能时间(off time)指的是每天左旋多巴药物失去最优疗效并且帕金森症状反复的时间。没有运动障碍的非失能时间（ON-Time）指的是每天帕金森患者左旋多巴药物持续最优疗效且不出现运动障碍的时间，首个队列患者的该指标升高了19%。接受干细胞移植后6个月，100%的患者情绪出现好转，同时贝克抑郁量表（Beck Depression Inventory）的平均改善值为35%，帕金森患者生活质量问卷（PDQ-39）中的情绪维度出现了平均33%的改善。100%的患者获得认知能力的改善或维持，PDQ-39认知损伤维度改善值为14%。接受移植6个月后，患者的日常生活能力似乎可以变得更轻松，PDQ-39下的日常活动力改善了22%，移动能力改善了15%。PDQ-39下的身体不适维度同样获得改善达12%。6个月治疗后，失能期间的统一帕金森病评定量表（Unified Parkinson's Disease Rating Scale）没有获得改善。冲动性和强迫性障碍出现降低，帕金森患者脉冲-强迫性障碍调查表结果有53%的降低表现。

ISCO公司高级副总裁及首席科学官Russell Kern博士表示：“在这项接受干细胞移植后持续12个月临床试验中，目前已得到前6个月的疗效结果。虽晚临床样本量较小使得该结果没法观察到临床上的统计学差异，但是中期结果是非常鼓舞人心的。首个剂量的试验是用于确定ISC-hpNSC疗法的安全性及耐受性，该试验剂量低于临床前确定的最优治疗剂量。我们预计随着细胞剂量的增加，疗效也会更强。我们非常期待第二个队列研究的试验（患者接受了更高剂量的干细胞移植）结果，已经有两名患者在该队列中接受了治疗。这些临床结果为开始临床2期的帕金森治疗研究及外伤性脑损伤患者研究提供了强有力的支持，这些疾病领域仍然有非常大的临床未满足需求。”

临床试验中没有出现和治疗相关的严重不良事件，也未出现肿瘤、囊肿或炎症及感染的加重。同时，也没有检测到抵抗ISC-hpNSC移植后白细胞抗原相关抗体的出现。ISCO公司认为，ISC-hpNSC可以用于像是大脑、脊髓及眼睛等多个神经疾病领域的治疗。