干细胞治疗渐冻症，经进入III期临床试验
时间：2018-04-19
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根据CBS新闻4月8日报道，美国麻省总医院正在开展干细胞治疗渐冻症的临床研究，采用患者骨髓间充质干细胞来修复大脑和脊髓，旨在减少导致渐冻症恶化的脑部炎症。这项临床试验由美国头脑风暴细胞治疗公司于2017年12月首次注册在clinicaltrials.gov系统（NCT03280056），最后一次更新时间为今年3月8日，目前处在III期临床，正在招募200名患者。
根据CBS新闻4月8日报道，美国麻省总医院正在开展干细胞治疗渐冻症的临床研究，采用患者骨髓间充质干细胞来修复大脑和脊髓，旨在减少导致渐冻症恶化的脑部炎症。这项临床试验由美国头脑风暴细胞治疗公司于2017年12月首次注册在clinicaltrials.gov系统（NCT03280056），最后一次更新时间为今年3月8日，目前处在III期临床，正在招募200名患者。
这是一项随机双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床试验，涉及的在研产品名为NurOwn®（MSC-NTF细胞），采用自体骨髓来源的间充质干细胞，在体外采用分化培养基诱导定向分化为能分泌神经营养因子（NTF）的MSC-NTF。这项临床研究主要是评估重复使用MSC-NTF细胞的安全性和有效性，预计在明年公布结果。
神经营养因子是胚胎、新生儿及成人神经元的有效存活因子，被认为是渐冻症的潜在治疗候选方案。临床前研究表明，神经营养因子可以延长渐冻症中运动神经元的存活，并且这些神经营养因子的联合递送具有强烈的协同效应，将多个神经营养因子注入受损神经元部位可改善渐冻症患者的存活率以及减缓疾病进展。
2016年，《JAMA Neurol》杂志报道了NurOwn®治疗渐冻症的I期和II期临床研究结果。I期12例患者接受了肌肉注射或鞘内注射MSC-NTF细胞，II期14例患者接受肌肉注射和鞘内联合注射MSC-NTF细胞。治疗后6个月87%出现应答，25%病情缓解，疾病进展评分如ALS功能评定以及最大肺活量得到改善。这些数据显示，MSC-NTF细胞肌肉注射和鞘内注射联合治疗渐冻症是安全的，有望使患者获益。
NurOwn®治疗渐冻症的II期临床研究在麻省总医院、麻省大学医学院和梅奥诊所三个中心开展，2016年7月完美收官，表现出了良好的安全性和耐受性，同时还显示有持续长达24周的明显临床受益。
目前，NurOwn®治疗渐冻症的III期临床研究正在开展中，根据clinicaltrials.gov平台登记的数据，这项III期临床试验预计于明年7月底完成。牙髓干细胞是活性最强的间充质干细胞，其活性可达其他来源间充质干细胞的三倍以上。牙髓干细胞免疫原性低，将乳牙干细胞或牙髓干细胞存储于牙齿银行，可供给全家上下三代人使用。牙髓干细胞可有效干预神经系统、免疫系统领域的200余种疾病。